Evaluation der Wirksamkeit einer transkornealen Elektrostimulation bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa – eine multizentrische prospektive, randomisierte, kontrollierte und doppel-blinde Studie im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA)

Studien-Registrierungsnummer

DRKS00023562

Beschreibung

Retinitis Pigmentosa ist eine seltene, durch Vererbung oder spontane Mutation entstehende Netzhautdegeneration. Hierbei sterben die Sehzellen nach und nach ab und führen in den meisten Fällen zur Erblindung.

Bei dieser vom Gemeinsamen Bundesausschuss geförderten Studie soll die Wirksamkeit der Transkornealen Elektrostimulation (TES) bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa getestet werden. Die Ergebnisse sind ausschlaggebend für die Entscheidung, ob die TES künftig von den Krankenkassen erstattet wird. Die Studienteilnehmer wenden die TES selbstständig zuhause an und stimulieren die Netzhaut einmal wöchentlich für 30 min über 3 Jahre mit einem schwachen elektrischen Impuls. Da es sich hierbei um eine doppel-blinde Studie handelt, wissen weder Patient noch die Ärzte, welches Auge stimuliert und welches nur scheinbehandelt wird (dient als Kontrolle).

Design der Studie

Prospektive, nationale, multizentrische, kontrollierte, doppel-blinde Studie im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA)

Studienziel

Ziel der Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit einer transkornealen Elektrostimulation (TES) zur Evaluierung ob die TES zukünftig Kassenleistung sein wird. Es wird erwartet, dass die Progression des Gesichtsfeldverlusts nach drei Jahren durch die Elektrostimulation deutlich geringer ausfällt als in dem scheinbehandelten Partner-Auge.

Art der Erkrankung

Retinitis Pigmentosa (RP)

Welche Patienten können teilnehmen

• 18 Jahre alt
• Syndromale oder nicht-syndromale RP
• Bestkorrigierte Sehschärfe zwischen 0,1 und 0,8 (nicht mehr als 3 Zeilen Unterschied zwischen den Augen)
• Gesetzliche Krankenversicherung

Dauer der Studie und Rekrutierungsstatus

Studienleitung Augenklinik Sulzbach

Dr. Marc A. Macek

Sponsor

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte die Universitäts-Augenklinik Tübingen, die Erprobungsstudie wissenschaftlich zu begleiten und auszuwerten

Beteiligte Studienzentren

17 Zentren deutschlandweit

Studien-Registrierungsnummer

EudraCT: 2023-503666-23-00

Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, teilweise maskierte, randomisierte (1:1:1), aktiv-kontrollierte Phase-3-Studie bei Teilnehmern mit nAMD zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei RGX-314-Dosen, die als einmalige subretinale Injektion in das Studienauge verabreicht werden. Teilnehmer der Kontrollgruppe erhalten Aflibercept, das über 54 Wochen intravitreal in das Studienauge verabreicht wird.

Die Randomisierung der Teilnehmer erfolgt nach dem ETDRS BCVA-Score der Randomisierungsuntersuchung (Woche -2) ETDRS BCVA-Score (> 58 Buchstaben vs. ≤ 58 Buchstaben). Teilnehmer des Kontrollarms erhalten nach 54 Wochen die Möglichkeit, das Studienmedikament zu bekommen.

Design der Studie

Multizentrische, randomisierte, teilweise verblindete, kontrollierte Phase 3 Studie

Studienziel

Ziel der Studie ist die Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit der RGX-314-Gentherapie bei Teilnehmern mit nAMD

Art der Erkrankung

Neovaskuläre, altersbedingte Makuladegeneration

Welche Patienten können teilnehmen

• Alter>50 und <89 Jahre
• Diagnose: CNV bei AMD Diagnose: CNV bei AMD mit Flüssigkeit parafoveal (3mm EDTRS-Grid)
• Diagnose innerhalb der letzten 4 Jahre
• Nicht mehr als 10 IVOMs in den letzten 12 Monaten
• Pseudophakie
  
  • Visus ≥ 0,125 und ≤ 0,63/0,8

Dauer der Studie und Rekrutierungsstatus

Studienleitung Augenklinik Sulzbach

Prof. Dr. med. Boris Stanzel

Sponsor

AbbVie Deutschland GmbH& Co.KG

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Scheinbehandlungskontrollierte Phase-III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intravitreal verabreichtem RO7200220 bei Patienten mit uveitischem Makulaödem

Studien-Registrierungsnummer

ClinicalTrials.gov: NCT05642325

EudraCT: 2022-501794-39-00

Beschreibung

Das uveitische Makulaödem ist eine häufige Komplikation von Krankheiten des Augeninneren (bekannt als "Uveitis"), welche eine Entzündung der „Uvea“, also der mittleren Augenhaut (Gefäßhaut), gemeinsam haben. Makulaödeme sind Flüssigkeitsansammlung an der Netzhaut, der Stelle des schärfsten Sehens (Makula), die das Sehvermögen beeinträchtigen und zu Augenschäden führen. Eine systemische oder lokale Behandlung mit Steroidmedikamente sind derzeit die gängigste Therapie für das uveitische Makulaödem, da somit die Entzündung gut kontrolliert und die Flüssigkeitsansammlung verhindert werden kann. Eine langfriste Anwendung von Steroidmedikamenten wird jedoch nicht empfohlen, da die Augen und die allgemeine Gesundheit durch erhebliche Nebenwirkungen beeinträchtigt werden können. Dementsprechend besteht ein unbedeckter Bedarf an wirksamen nichtsteroidalen Therapien, die eine verbesserte Benefiz-Risikobilanz aufweist.

Deshalb soll bei dieser Studie ein nichtsteroidalen Medikaments Anwendung finden werden. Das in dieser Studie getestete RO7200220 ist ein neuartiger rekombinanter, humanisierter, monoklonaler Antikörper gegen Interleukin-6 (IL-6) und wird durch intravitreale Injektionen verabreicht. Mittels dieser Studie soll die Wirksamkeit, Sicherheit und Verbesserung der Sehkraft durch das nichtsteroidalen Medikament untersucht werden. Es wird erwartet, dass diese Therapie im Vergleich zu der etablierten Kortikosteroid-Behandlung ein günstigeres Sicherheitsprofil und somit ein besseres Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweist.

Design der Studie

Multizentrische, randomisierte, doppelmaskierte, scheinkontrolierte Phase 3 Studie

Studienziel

Ziel der Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von RO7200220 zum Nachweis einer verbesserten Nutzen-Risiko-Bilanz

Art der ErkrankungUveitisches Makulaödem

Uveitisches Makulaödem

Welche Patienten können teilnehmen

• ≥ 18 Jahre
• Makulaödem in Verbindung mit nicht-infektiöser Uveitis
• aktive oder inaktive, akute oder chronische nicht-infektiöse Uveitis jeglicher Ätiologie und jeglichen anatomischen Typs (anteriore, intermediäre, posteriore, Panuveitis)
• Visus 0,5 – 0,05
• ausreichend klare Augenmedien und eine ausreichende Pupillenerweiterung

Dauer der Studie und Rekrutierungsstatus

Studienleitung Augenklinik Sulzbach

Dr. Karl Boden

Sponsor

F. Hoffmann-La Roche Ltd

Beteiligte Studienzentren

21 Zentren in 5 Ländern

Studien-Registrierungsnummer

EudraCT: 2023-509547-27

Beschreibung

In der Studie werden in der Erprobung befindliche Medikamente namens Pozelimab und Cemdisiran untersucht. Die Studie konzentriert sich auf Patienten mit geografischer Atrophie (GA), die durch altersbedingte Makuladegeneration (AMD) verursacht wird. Die geografische Atrophie ist ein medizinischer Begriff, der sich auf AMD-Fälle im späteren Stadium bezieht; die AMD ist eine Augenerkrankung, bei der das zentrale Sehen beeinträchtigt ist. Das Ziel der Studie ist es, herauszufinden, wie sicher und wirksam Cemdisiran allein und in Kombination mit Pozelimab bei der Verlangsamung des Fortschreitens der GA ist.

Design der Studie

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III Studie

Studienziel

Erforschung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von subkutan verabreichtem Pozelimab in Kombination mit Cemdisiran oder Cemdisiran allein bei Teilnehmern mit geografischer Atrophie infolge einer altersbedingten Makuladegeneration.

Art der Erkrankung

Geographische Atrophie infolge einer altersbedingten Makuladegeneration

Welche Patienten können teilnehmen

Einschlusskriterien:

• Alter: ≥50 Jahre

• extrafovealeGA bei AMD in FAF + OCT

• GA-Fläche: 2.5 mm² bis 17.5 mm² *

• Studienauge: Visus mindestens 0,1

  • Qualitativ gute Bildgebungmöglich (klare Medien, suffiziente Pupillendilatation und Fixation)
• • Einverstanden mit Meningokokken- und Pneumokokken-(Auffrisch)-Impfungen

Dauer der Studie und Rekrutierungsstatus

Erste Behandlungsphase 2,5 Jahre

Zweite Behandlungsphase 3 Jahre

Studienleitung Augenklinik Sulzbach

Prof. Dr. med. Boris Stanzel

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals